LA TERAPIA GÉNICA

La terapia genica, es un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir uno de estos defectos genéticos o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración.

Utilizando vectores correctos, normalmente virus, mediante recombinación genética podemos corregir genes defectuosos de un organismo, integrando en su ADN un gen correcto, De esta forma, las posibilidades médicas que se nos ocurren son increibles y permitirían curar muchas de las enfermedades que se han convertido en la peste del ser humano en el siglo XXI. En función del tipo de célula diana tendríamos dos tipos de terapia: i) Sobre células germinales. Sería la forma más eficiente de eliminar definitivamente el riesgo de sufrir ciertas enfermedades congénitas. Al trabajar sobre células cuyo material genético se va a heredar por la descendencia, una vez corregido cualquier error, el riesgo desaparecería en la descendencia. Sin embargo, todavía no se ha logrado un protocolo seguro, existen limitaciones tecnológicas y un debate ético muy serio. ii) Sobre células somáticas. Consiste en modificar alteraciones genéticas de células normales del organismo, que no colaboran en la herencia a la descendencia. Se aplica únicamente en protocolos clínicos para la curación de enfermedades, no para potenciar un carácter determinado.

Existen a su vez dos estrategias de trabajo, dependiendo de si se trabaja "in vivo" o "ex vivo" o "in vitro". las primeras se introduce el material genético directamente en las células del individuo y en la segunda, se extraen las células, se modifican y se vuelven a introducir una vez reparadas.

Las técnicas de terapia génica están dando pasos agigantados en los últimos años gracias al desarrollo de especialidades como la genética, la microbiología, la biología molecular, la virología o la bioquímica. En principio existen tres ramas principales de trabajo para solucionar enfermedades:

• Sustitución de genes dañados, sustituyendo el gen o reparando la secuencia defectuosa

• Eliminar efectos dañinos, interfiriendo los mecanismos de expresión génica de un gen determinado al bloquear sus ARN.

• Insertar genes nuevos. Se pueden insertan genes suicidas que destruyen a la propia célula que los aloja o genes estimuladores de la respuesta inmune. También se puede introducir una copia de un gen normal para sustituir la función de un gen mutante que no fabrica una proteína correcta.

Las posibilidades en un futuro son increibles y prometedoras. Las mejoras logradas en estas técnicas han demostrado que la modificación genética es una opción válida para muchos tipos de enfermedades como Parkinson, ciertos tipos de ceguera, VIH, Hepatitis B, el Papilomavirus, el Herpes genital, Melanoma, Hemofilia, numerosas enfermedades raras y desarrollar trtatamientos eficaces en la lucha contra diversos tipos de Cáncer.

El primer ensayo de terapia génica realizado en humanos se remonta a 1980, cuando Martin Cline realizó un intento de curación mediante este técnica, sin autorización previa, de dos enfermos de talasemia. El intento no tuvo éxito y se saldó con la pérdida del puesto de trabajo de Cline. En 1989 se aprobó el primer protocolo clínico, que fue llevado a cabo de forma exitosa en 1990 sobre una niña de 4 años con deficiencia en adenosina desaminasa, una enfermedad recesiva muy rara que provoca una inmunodeficiencia combinada grave. Desde estos primeros escarceos al día de hoy, los avances han sido vertiginosos. Llevada a cabo de una forma ética y responsable, la terapia génica puede ser la solución a muchas enfermedades para las cuales todavía no se tiene una solución definitiva. De todos modos, hay que seguir invirtiendo en investigación puesto que cientos de protocolos están todavía en desarrollo y únicamente apostando por estas investigaciones podremos saber la realidad de estas técnicas.

Fuente: http://otramaneradeestudiarbiologia.blogspot.com.co/2015/11/la-terapia-genica-mal-abordada-muere.html